Cosa copre l'approvazione
La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali per NEZGLYAL (leriglitazone) come trattamento per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (cALD), una rara malattia neurodegenerativa. È il primo trattamento farmacologico approvato per questa condizione nell'Unione europea.
L'indicazione copre i pazienti maschi con cALD di età compresa tra 2 e 12 anni con lesioni cerebrali Gadolinio-negative e un punteggio funzionale neurologico di 0 o 1, il che significa che la malattia viene colta in fase precoce. L'approvazione è valida in tutti i 27 Stati membri dell'UE, più Norvegia, Islanda e Liechtenstein.
Una pillola giornaliera invece di un trapianto
Il leriglitazone è un agonista selettivo del PPAR gamma biodisponibile per via orale e in grado di penetrare nel cervello, da assumere una volta al giorno. Finora, le opzioni di trattamento erano estremamente limitate. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche può arrestare la progressione in pazienti selezionati, ma è una procedura invasiva che non è adatta o disponibile per tutti.
La Commissione europea ha basato la sua decisione sui risultati dello studio di Fase 2/3 NEXUS1 e su ulteriori evidenze del mondo reale provenienti da programmi di uso compassionevole.
"Questa approvazione riconosce anni di ricerca e collaborazione tra clinici e organizzazioni di pazienti", ha dichiarato Marc Martinell, amministratore delegato di Minoryx Therapeutics, l'azienda di Barcellona che ha sviluppato il farmaco. Ha aggiunto che l'azienda sta generando ulteriori dati in vista di un'espansione dell'etichetta nell'ambito dell'adrenoleucodistrofia legata all'X e di altre indicazioni rare.
Lancio e rimborso
Minoryx e Neuraxpharm hanno firmato un accordo di licenza in base al quale Neuraxpharm commercializzerà il prodotto in Europa. Il primo lancio europeo è previsto in Germania entro la fine dell'anno, con ulteriori lanci a seguire man mano che le negoziazioni nazionali sui rimborsi saranno completate.