FOP क्या है
फाइब्रोडिस्प्लासिया ऑसिफिकन्स प्रोग्रेसिवा, या FOP, दुनिया की सबसे दुर्लभ बीमारियों में से एक है। यह लगभग दस लाख लोगों में से एक को प्रभावित करता है। FOP के रोगियों में, शरीर उन जगहों पर हड्डी उगाता है जहां हड्डी नहीं होनी चाहिए, जैसे मांसपेशियों, टेंडन और लिगामेंट्स में। समय के साथ, यह अतिरिक्त हड्डी जोड़ों को लॉक कर देती है और व्यक्ति को स्थानांतरित करने में असमर्थ छोड़ सकती है।
यह बीमारी आमतौर पर बचपन में दिखाई देती है। चोट या बीमारी से अक्सर शुरू होने वाले फ्लेयर-अप, सूजन और दर्द का कारण बनते हैं और नई हड्डी के निर्माण की ओर ले जाते हैं। इसका कोई इलाज नहीं है।
पासात्रू कैसे काम करता है
FDA ने बुधवार को वयस्कों में नई हड्डी के घावों और बीमारी के फ्लेयर-अप को कम करने के लिए पासात्रू (गैरेटोस्मैब-जीआरटीएस) को मंजूरी दी। इसे रेजेनरॉन द्वारा बनाया गया है।
पासात्रू एक पूरी तरह से मानव मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है। यह एक्टिविन ए को बांधता है और बेअसर करता है, एक प्रोटीन जिसे रेजेनरॉन वैज्ञानिकों ने खोजा था कि यह असामान्य हड्डी के विकास को चलाने में केंद्रीय भूमिका निभाता है। दवा महीने में एक बार 60 मिनट के अंतःशिरा जलसेक के रूप में दी जाती है। अनुशंसित प्रारंभिक खुराक शरीर के वजन के प्रति किलोग्राम 10 मिलीग्राम है, जिसे रोगी इसे सहन नहीं करता है तो 3 मिलीग्राम/किलोग्राम तक कम किया जा सकता है।
परीक्षणों ने क्या दिखाया
चरण 3 OPTIMA परीक्षण में, जिन वयस्कों को पासात्रू के मासिक जलसेक मिले, उनमें प्लेसबो की तुलना में नए हेटरोटोपिक ऑसिफिकेशन घावों में 94 प्रतिशत तक की कमी देखी गई। आम दुष्प्रभावों में नकसीर, फोड़े, मुँहासे, बालों का बढ़ना, मुंह के छाले और चकत्ते शामिल थे।
पासात्रू FOP के लिए अनुमोदित दूसरी दवा है। पहली, पैलोवेरोटीन (सोहोनोस), 2023 में वयस्कों और बच्चों के लिए अनुमोदित की गई थी। रेजेनरॉन ने कहा कि एक नया परीक्षण, जिसे OPTIMA-2 कहा जाता है, बच्चों और किशोरों में पासात्रू का परीक्षण करेगा।