La Food and Drug Administration américaine a approuvé Rasonque, une pilule à prise quotidienne pour le cancer du pancréas avancé qui a environ doublé la survie dans un essai de phase avancée. Le médicament, connu chimiquement sous le nom de daraxonrasib et fabriqué par Revolution Medicines, est la première thérapie ciblée de ce type à obtenir l'approbation pour cette maladie.
Une pilule qui cible une protéine longtemps insaisissable
Les tumeurs du cancer du pancréas portent des mutations dans un gène appelé RAS dans plus de 90 % des cas. Pendant des décennies, les fabricants de médicaments n'ont pas réussi à bloquer la protéine RAS mutée, qui alimente la croissance tumorale. Le daraxonrasib est un inhibiteur de RAS qui attaque enfin cette cible directement, une classe de médicaments autrefois considérée comme impossible à fabriquer.
L'essai qui a obtenu l'approbation
Dans un essai randomisé portant sur 500 adultes atteints d'adénocarcinome pancréatique métastatique précédemment traité, les patients ayant pris du daraxonrasib ont vécu une médiane de 13,2 mois, contre 6,7 mois pour ceux sous chimiothérapie standard. L'approbation couvre les patients qui ne répondent plus à au moins un traitement antérieur ou qui ne peuvent pas prendre de chimiothérapie multi-agents.
Les médecins ont décrit le résultat comme un tournant pour une maladie avec peu d'options. Le cancer du pancréas est la troisième cause de décès par cancer aux États-Unis et le plus mortel de tous les cancers majeurs, la plupart des patients étant diagnostiqués après la propagation de la maladie.
Ce que les patients doivent savoir
Rasonque est un comprimé pris une fois par jour. L'entreprise indique qu'un approvisionnement d'un mois coûtera environ 39 800 dollars, et elle prévoit d'offrir des programmes d'aide aux patients. Les chercheurs affirment que l'approbation ouvre la porte à des traitements combinés qui associent les inhibiteurs de RAS à d'autres thérapies, et des essais sont déjà en cours pour tester ces combinaisons à des stades plus précoces de la maladie.
L'approbation marque également la première fois qu'une thérapie guidée par biomarqueur a montré un bénéfice de survie global dans le cancer du pancréas métastatique, selon la FDA. Les chercheurs affirment que les résultats de l'essai soutiennent le test du médicament chez les patients atteints d'une maladie à un stade plus précoce, où le traitement a de meilleures chances de fonctionner. Plusieurs études de combinaison recrutent déjà des patients.