Mitä hyväksyntä kattaa
Euroopan komissio on myöntänyt poikkeuksellisissa olosuhteissa myyntiluvan NEZGLYALille (leriglitatsoni) aivoperäisen adrenoleukodystrofian (cALD) hoitoon, joka on harvinainen hermostoa rappeuttava sairaus. Se on ensimmäinen kyseiseen sairauteen Euroopan unionissa hyväksytty lääkehoito.
Indikaatio kattaa miespuoliset cALD-potilaat, jotka ovat 2–12-vuotiaita, joilla on gadoliniumnegatiiviset aivovauriot ja neurologinen toimintapisteet 0 tai 1, eli sairaus havaitaan varhaisessa vaiheessa. Hyväksyntä on voimassa kaikissa 27 EU:n jäsenvaltiossa sekä Norjassa, Islannissa ja Liechtensteinissa.
Päivittäinen pilleri siirteen sijaan
Leriglitatsoni on suun kautta biologisesti hyödynnettävä, aivoihin tunkeutuva selektiivinen PPAR-gamma-agonisti, joka otetaan kerran päivässä. Tähän asti hoitovaihtoehdot olivat äärimmäisen rajallisia. Hematopoieettinen kantasolusiirto voi pysäyttää etenemisen valikoiduilla potilailla, mutta se on invasiivinen toimenpide, joka ei sovi tai ole saatavilla kaikille.
Euroopan komissio perusti päätöksensä vaiheen 2/3 NEXUS1-tutkimuksen tuloksiin ja myötätuntokäyttöohjelmien lisänäyttöön.
"Tämä hyväksyntä tunnustaa vuosien tutkimuksen ja kliinikoiden ja potilasjärjestöjen välisen yhteistyön", sanoi Marc Martinell, lääkkeen kehittäneen barcelonalaisen Minoryx Therapeuticsin toimitusjohtaja. Hän lisäsi, että yhtiö kerää lisää tietoa laajentaakseen käyttöaihetta X-kromosomaaliseen adrenoleukodystrofiaan ja muihin harvinaisiin indikaatioihin.
Lanseeraus ja korvattavuus
Minoryx ja Neuraxpharm allekirjoittivat lisenssisopimuksen, jonka nojalla Neuraxpharm kaupallistaa tuotteen Euroopassa. Ensimmäinen Euroopan-lanseeraus odotetaan Saksassa vuoden loppuun mennessä, ja lisää lanseerauksia seuraa kansallisten korvattavuusneuvottelujen valmistuttua.