Was die Zulassung umfasst
Die Europäische Kommission hat unter außergewöhnlichen Umständen die Marktzulassung für NEZGLYAL (Leriglitazon) als Behandlung der zerebralen Adrenoleukodystrophie (cALD) erteilt, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung. Es ist die erste pharmakologische Behandlung, die für diese Erkrankung in der Europäischen Union zugelassen wurde.
Die Indikation umfasst männliche cALD-Patienten im Alter von 2 bis 12 Jahren mit Gadolinium-negativen Hirnläsionen und einem neurologischen Funktionsscore von 0 oder 1, was bedeutet, dass die Erkrankung in einem frühen Stadium erfasst wird. Die Zulassung gilt in allen 27 EU-Mitgliedstaaten sowie in Norwegen, Island und Liechtenstein.
Eine tägliche Pille statt einer Transplantation
Leriglitazon ist ein oral bioverfügbarer, hirngängiger selektiver PPAR-Gamma-Agonist, der einmal täglich eingenommen wird. Bislang waren die Behandlungsoptionen extrem begrenzt. Eine hämatopoetische Stammzelltransplantation kann bei ausgewählten Patienten das Fortschreiten aufhalten, ist aber ein invasives Verfahren, das nicht für jeden geeignet oder verfügbar ist.
Die Europäische Kommission stützte ihre Entscheidung auf Ergebnisse der Phase-2/3-Studie NEXUS1 und zusätzliche Real-World-Evidenz aus Compassionate-Use-Programmen.
„Diese Zulassung würdigt jahrelange Forschung und Zusammenarbeit zwischen Klinikern und Patientenorganisationen", sagte Marc Martinell, Vorstandsvorsitzender von Minoryx Therapeutics, dem Barcelonaer Unternehmen, das das Medikament entwickelt hat. Er fügte hinzu, das Unternehmen generiere weitere Daten mit Blick auf eine Erweiterung der Zulassung innerhalb der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie und anderer seltener Indikationen.
Markteinführung und Erstattung
Minoryx und Neuraxpharm unterzeichneten eine Lizenzvereinbarung, wonach Neuraxpharm das Produkt in Europa vermarkten wird. Die erste europäische Markteinführung wird bis Ende des Jahres in Deutschland erwartet, weitere Einführungen sollen folgen, sobald nationale Erstattungsverhandlungen abgeschlossen sind.