Første hepatitis delta-behandling får FDA-godkendelse
Det amerikanske lægemiddelagentur FDA godkendte den første behandling specifikt indiceret til kronisk hepatitis delta-virus (HDV)-infektion, den mest aggressive form for viral hepatitis. Lægemidlet, en én gang daglig oral indgangshæmmer udviklet af et tysk biotekselskab, reducerede HDV-RNA-niveauer til uopdagelige hos 44% af patienterne i et fase 3-forsøg offentliggjort i New England Journal of Medicine. HDV rammer mennesker, der allerede er smittet med hepatitis B, og udvikler sig hurtigt til skrumpelever og leverkræft, hvis det ikke behandles.
Oral GLP-1 viser potentiale mod fedme uden injektioner
Positive fase 2-resultater for en ny oral GLP-1-receptoragonist blev offentliggjort i JAMA onsdag, med et gennemsnitligt vægttab på 15,4% over 36 uger sammenlignet med 2,3% for placebo. Lægemidlet, der tages som en daglig pille i stedet for at blive injiceret, kunne tilbyde et alternativ for patienter, der ikke ønsker eller kan bruge injicerbare terapier som semaglutid og tirzepatid. Gastrointestinale bivirkninger blev rapporteret hos 38% af deltagerne, men var for det meste milde til moderate. Fase 3-forsøg forventes at begynde i begyndelsen af 2027.
CRISPR-genterapi når ny milepæl hos spædbørn
Forskere ved Innovative Genomics Institute rapporterede en milepæl inden for personlig CRISPR-medicin: et spædbarn med carbamoylphosphatsyntetase I (CPS1)-mangel – en sjælden urinstofcyklusforstyrrelse – modtog en skræddersyet in vivo CRISPR-terapi inden for seks måneder efter diagnosen. Behandlingen, leveret via lipidnanopartikelinfusion, reducerede dramatisk spædbarnets behov for ammoniakfjernende medicin og viste ingen uønskede virkninger efter tre måneders opfølgning.