Hvad er FOP
Fibrodysplasia ossificans progressiva, eller FOP, er en af de sjældneste sygdomme i verden. Den rammer omkring én ud af en million mennesker. Hos patienter med FOP vokser kroppen knogle på steder, hvor knogle ikke burde eksistere, såsom muskler, sener og ledbånd. Over tid låser denne ekstra knogle led og kan efterlade en person ude af stand til at bevæge sig.
Sygdommen viser sig normalt i barndommen. Opblussen, ofte udløst af skade eller sygdom, forårsager hævelse og smerte og fører til ny knogledannelse. Der er ingen kur.
Sådan virker Pasatru
FDA godkendte Pasatru (garetosmab-grts) onsdag til at reducere dannelsen af nye knoglelæsioner og sygdomsopblussen hos voksne med FOP. Det er fremstillet af Regeneron.
Pasatru er et fuldt humant monoklonalt antistof. Det binder sig til og neutraliserer activin A, et protein som Regeneron-forskere opdagede spiller en central rolle i at drive den unormale knoglevækst. Lægemidlet gives som en intravenøs infusion over 60 minutter en gang om måneden. Den anbefalede startdosis er 10 mg pr. kg kropsvægt, som kan sænkes til 3 mg/kg, hvis en patient ikke tolererer det.
Hvad forsøgene viste
I det fase 3 OPTIMA-forsøg viste voksne, der fik månedlige infusioner af Pasatru, op til 94 procent reduktion i nye heterotopiske ossifikationslæsioner sammenlignet med dem, der fik placebo. Almindelige bivirkninger omfattede næseblod, bylder, akne, øget hårvækst, mundsår og udslæt.
Pasatru er det andet lægemiddel godkendt til FOP. Det første, palovaroten (Sohonos), blev godkendt i 2023 til voksne og børn. Regeneron sagde, at et nyt forsøg, kaldet OPTIMA-2, vil teste Pasatru hos børn og unge.