Hvad godkendelsen dækker
Europa-Kommissionen har givet markedsføringstilladelse under særlige omstændigheder til NEZGLYAL (leriglitazon) som behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), en sjælden neurodegenerativ sygdom. Det er den første farmakologiske behandling godkendt til tilstanden i EU.
Indikationen dækker mandlige cALD-patienter i alderen 2 til 12 år med gadolinium-negative hjernelæsioner og en neurologisk funktionsscore på 0 eller 1, hvilket betyder, at sygdommen fanges på et tidligt stadium. Godkendelsen er gyldig i alle 27 EU-medlemsstater plus Norge, Island og Liechtenstein.
En daglig pille i stedet for en transplantation
Leriglitazon er en oralt biotilgængelig, hjernepenetrerende selektiv PPAR gamma-agonist, der tages én gang dagligt. Indtil nu var behandlingsmulighederne yderst begrænsede. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation kan standse progression hos udvalgte patienter, men det er en invasiv procedure, som ikke er egnet eller tilgængelig for alle.
Europa-Kommissionen baserede sin beslutning på resultater fra fase 2/3-studiet NEXUS1 og yderligere virkelighedsnære data fra compassionate use-programmer.
"Denne godkendelse anerkender års forskning og samarbejde mellem klinikere og patientorganisationer," sagde Marc Martinell, administrerende direktør for Minoryx Therapeutics, den Barcelona-baserede virksomhed, der udviklede lægemidlet. Han tilføjede, at virksomheden genererer flere data med henblik på at udvide indikationen inden for X-bundet adrenoleukodystrofi og andre sjældne indikationer.
Lancering og refusion
Minoryx og Neuraxpharm underskrev en licensaftale, hvorefter Neuraxpharm vil markedsføre produktet i Europa. Den første europæiske lancering forventes i Tyskland inden udgangen af året, med yderligere lanceringer, efterhånden som nationale refusionsforhandlinger afsluttes.