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调查披露:中国6岁女童因实验性基因疗法死亡

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联合调查揭露隐瞒的死亡事件

一名仅被命名为“梅”的6岁女孩于2025年3月在上海新华医院接受实验性基因疗法七天后死亡。开发该疗法的科学家从未公开披露其死亡。如今一年多后,《科学》杂志和撤稿观察的联合调查揭露了此事。梅的父母希望其他家庭不再遭遇同样悲剧。梅患有Snijders Blok-Campeau综合征,一种CHD3基因突变导致的罕见遗传病,患者通常寿命正常,梅的情况属于轻度。

CRISPR疗法绕过安全审查

该疗法由上海交通大学神经科学家仇子龙博士研发,他同时运营基因疗法公司蓝启新途基因技术有限公司。仇使用CRISPR碱基编辑器,通过改造病毒注入梅的脊髓液。对猴子的毒理学研究显示四只动物出现中重度肝损伤,一只出现肾损伤,警告该疗法可能引发危险炎症反应。但医院伦理委员会在批准前未审查这些数据。

家属为未经证实疗法支付86万美元

梅的父母为开发、测试和应用该疗法支付约86万美元,包括给研究团队成员的非正式报酬。向患者收取未经证实疗法的费用在中国违法。医院因未能妥善监管试验被罚款约3600美元。梅死于血栓性微血管病,一种已知由病毒基因疗法引起的免疫反应。

Source: Science, Retraction Watch