Gizli ölüm ortak soruşturmayla gün yüzüne çıktı
Yalnızca Mei olarak bilinen 6 yaşındaki bir kız çocuğu, Mart 2025'te Şanghay'daki Xinhua Hastanesi'nde deneysel bir gen tedavisi aldıktan yedi gün sonra öldü. Ölümü, tedaviyi geliştiren bilim adamları tarafından hiçbir zaman kamuoyuna duyurulmadı. Şimdi, bir yıldan fazla bir süre sonra, Science ve Retraction Watch tarafından yapılan ortak bir soruşturma vakayı gün ışığına çıkardı. Mei'nin ailesi, diğer ailelerin aynı trajediden kurtulması umuduyla hikayelerini anlatıyor. Mei, CHD3 genindeki mutasyonların neden olduğu Snijders Blok-Campeau sendromu adı verilen nadir bir genetik bozukluğa sahipti. Bu durum beyin gelişimini etkiliyor ve konuşma sorunlarına ve zihinsel engelliliğe neden olabiliyor, ancak bu duruma sahip kişilerin normal yaşam beklentisi var. Mei'nin vakası hafif olarak kabul edildi.
CRISPR tedavisi uygun güvenlik incelemesinden geçmedi
Terapi, Şanghay Jiao Tong Üniversitesi'nde sinir bilimci olan ve aynı zamanda Lanqi Xintu Gene Technology adlı bir gen terapisi şirketi yöneten Dr. Zilong Qiu tarafından geliştirildi. Qiu, Mei'nin omurilik sıvısına enjekte edilen modifiye virüsler aracılığıyla verilen bir CRISPR tabanlı baz düzenleyici kullandı. Beyne yeterli dozu ulaştırmak için yüz trilyonlarca virüs gerekiyordu. Maymunlarda yapılan toksikoloji çalışmaları, dört hayvanda orta ila şiddetli karaciğer hasarı ve birinde böbrek hasarı olduğunu göstermişti; bu, tedavinin tehlikeli bir inflamatuar yanıtı tetiklediğine dair uyarı işaretleriydi. Ancak hastanenin etik kurulu, Mei'nin prosedürünü onaylamadan önce bu verileri incelemedi. Çin'in düzenleyici sistemi kapsamında, denemenin ülkenin FDA eşdeğerinden onay alması gerekmiyordu.
Aile kanıtlanmamış tedavi için 860.000 dolar ödedi
Mei'nin ailesi, tedavinin geliştirilmesi, test edilmesi ve uygulanmasının maliyeti için yaklaşık 860.000 dolar ödedi; buna araştırma ekibi üyelerine yapılan gayri resmi ödemeler de dahildi. Kanıtlanmamış bir tedavi için ücret talep etmek Çin yasalarına göre yasa dışıdır. Hastaneye daha sonra denetimi düzgün bir şekilde yapmadığı için yaklaşık 3.600 dolar para cezası verildi. Mei, kan pıhtılarına neden olan ve virüs bazlı gen tedavilerinin bilinen bir riski olan trombotik mikroanjiyopatiden öldü.