Skjult død afsløret af fælles undersøgelse
En 6-årig pige identificeret kun som Mei døde syv dage efter at have modtaget en eksperimentel genbehandling på Xinhua Hospital i Shanghai i marts 2025. Hendes død blev aldrig offentligt offentliggjort af de forskere, der udviklede behandlingen. Nu, mere end et år senere, har en fælles undersøgelse af Science og Retraction Watch bragt sagen frem i lyset. Meis forældre fortæller hendes historie i håb om, at andre familier vil blive sparet for den samme tragedie.
Mei havde Snijders Blok-Campeau-syndrom, en sjælden genetisk lidelse forårsaget af mutationer i CHD3-genet. Tilstanden påvirker hjerneudvikling og kan forårsage taleproblemer og intellektuel funktionsnedsættelse, men mennesker med tilstanden har typisk normal forventet levetid. Meis tilfælde blev betragtet som mildt.
CRISPR-behandling omgik korrekt sikkerhedsgennemgang
Behandlingen blev udviklet af Dr. Zilong Qiu, en neuroforsker ved Shanghai Jiao Tong University, som også driver et genbehandlingsselskab kaldet Lanqi Xintu Gene Technology. Qiu brugte en CRISPR-baseret baseeditor leveret af modificerede vira injiceret i Meis rygmarvsvæske. Hundredvis af billioner af vira var nødvendige for at levere en tilstrækkelig dosis til hjernen.
Toksikologiske undersøgelser i aber havde vist moderat til svær leverskade hos fire dyr og nyreskade hos én – advarselstegn på, at behandlingen udløste en farlig inflammatorisk reaktion. Men hospitalets etiske komité gennemgik ikke disse data, før de godkendte Meis procedure. Under Kinas reguleringssystem behøvede forsøget ikke godkendelse fra landets ækvivalent til FDA.
Familie betalte 860.000 dollars for uprøvet behandling
Meis forældre betalte cirka 860.000 dollars til udvikling, testning og anvendelse af behandlingen, herunder uformelle betalinger til forskerteamets medlemmer. At opkræve betaling for en uprøvet behandling er ulovligt i henhold til kinesisk lov. Hospitalet blev senere idømt en bøde svarende til omkring 3.600 dollars for manglende ordentligt tilsyn med forsøget. Mei døde af trombotisk mikroangiopati, en immunreaktion, der forårsager blodpropper, og som er en kendt risiko ved virusbaserede genbehandlinger.