وفاة مخفية يكشفها تحقيق مشترك
توفيت فتاة تبلغ من العمر 6 سنوات تدعى مي بعد سبعة أيام من تلقيها علاجاً جينياً تجريبياً في مستشفى شينخوا في شنغهاي في مارس 2025. لم يتم الكشف عن وفاتها علناً من قبل العلماء الذين طوروا العلاج. الآن، بعد أكثر من عام، كشف تحقيق مشترك بين مجلة ساينس وموقع رتراكشن ووتش عن القصة. يروي والدا مي قصتها على أمل أن تتجنب الأسر الأخرى المأساة نفسها. كانت مي تعاني من متلازمة سنيدرز بلوك-كامبو، وهو اضطراب جيني ناجم عن طفرات في جين CHD3. تؤثر الحالة على نمو الدماغ ويمكن أن تسبب مشاكل في النطق وإعاقة ذهنية، لكن المصابين بها عادة ما يكون لديهم متوسط عمر طبيعي. كانت حالة مي تعتبر خفيفة.
العلاج بتقنية كريسبر تجاوز مراجعة السلامة المناسبة
طور العلاج الدكتور تسيلونغ تشيو، عالم الأعصاب في جامعة شانغهاي جياو تونغ الذي يدير أيضاً شركة للعلاج الجيني تسمى لانكي شينتو جين تكنولوجي. استخدم تشيو محرر قواعد وراثية يعتمد على تقنية كريسبر يتم توصيله عبر فيروسات معدلة تم حقنها في السائل النخاعي لمي. كانت هناك حاجة لمئات التريليونات من الفيروسات لتوصيل جرعة كافية إلى الدماغ. أظهرت دراسات السمية على القرود تلفاً كبدياً معتدلاً إلى شديد في أربعة حيوانات وتلفاً في الكلى في حيوان واحد - وهي علامات تحذيرية على أن العلاج كان يحفز استجابة التهابية خطيرة. لكن لجنة الأخلاقيات في المستشفى لم تراجع هذه البيانات قبل الموافقة على إجراء مي. بموجب النظام التنظيمي الصيني، لم تكن التجربة بحاجة إلى موافقة من الجهة المعادلة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
الأسرة دفعت 860 ألف دولار مقابل علاج غير مثبت
دفع والدا مي ما يقرب من 860 ألف دولار لتغطية تكلفة تطوير العلاج واختباره وتطبيقه، بما في ذلك مدفوعات غير رسمية لأعضاء فريق البحث. يعتبر فرض رسوم مقابل علاج غير مثبت أمراً غير قانوني بموجب القانون الصيني. تم تغريم المستشفى لاحقاً بمبلغ يعادل حوالي 3600 دولار لفشلها في الإشراف على التجربة بشكل صحيح. توفيت مي بسبب اعتلال الأوعية الدقيقة الخثاري، وهو تفاعل مناعي يسبب جلطات دموية ويعتبر خطراً معروفاً للعلاجات الجينية القائمة على الفيروسات.