İlk hepatit delta tedavisi FDA onayı aldı
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, viral hepatitin en agresif formu olan kronik hepatit delta virüsü (HDV) enfeksiyonu için özel olarak endike olan ilk tedaviyi onayladı. Bir Alman biyoteknoloji firması tarafından geliştirilen günde bir kez ağızdan alınan bu giriş inhibitörü, New England Journal of Medicine'de yayınlanan bir Faz 3 çalışmasında hastaların %44'ünde HDV RNA seviyelerini saptanamaz seviyeye indirdi. HDV, halihazırda hepatit B ile enfekte olan kişileri etkiliyor ve tedavi edilmezse hızla siroz ve karaciğer kanserine ilerliyor.
Ağızdan alınan GLP-1, enjeksiyon olmadan obezite için umut vadediyor
Yeni bir oral GLP-1 reseptör agonisti için olumlu Faz 2 sonuçları Çarşamba günü JAMA'da yayınlandı. 36 hafta boyunca plaseboya kıyasla %2,3'lük kayba karşı ortalama %15,4 kilo kaybı gösterildi. Enjekte edilmek yerine günlük hap olarak alınan ilaç, semaglutid ve tirzepatid gibi enjeksiyon tedavilerini kullanmak istemeyen veya kullanamayan hastalar için bir alternatif sunabilir. Katılımcıların %38'inde gastrointestinal yan etkiler bildirildi ancak bunlar çoğunlukla hafif ila orta şiddetteydi. Faz 3 denemelerinin 2027 başlarında başlaması bekleniyor.
CRISPR gen terapisi bebeklerde yeni bir dönüm noktasına ulaştı
Innovative Genomics Institute'deki bilim insanları, kişiselleştirilmiş CRISPR tıbbında bir dönüm noktası bildirdi: Nadir bir üre döngüsü bozukluğu olan karbamoil fosfat sentetaz I (CPS1) eksikliği olan bir bebek, teşhisten sonraki altı ay içinde özel olarak tasarlanmış bir in vivo CRISPR terapisi aldı. Lipid nanopartikül infüzyonu yoluyla uygulanan tedavi, bebeğin amonyak temizleyici ilaç ihtiyacını önemli ölçüde azalttı ve üç aylık takip süresince herhangi bir olumsuz etki göstermedi.