첫 델타 간염 치료제 FDA 승인
미국 식품의약국(FDA)이 만성 델타 간염 바이러스(HDV) 감염에 특별히 적응된 첫 치료제를 승인했다. HDV는 바이러스성 간염 중 가장 공격적인 형태다. 독일 바이오텍 기업이 개발한 이 경구용 1일 1회 섭취 약물은 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 3상 시험에서 HDV RNA 수치를 44%의 환자에서 검출 불가능 수준으로 감소시켰다. HDV는 이미 B형 간염에 감염된 사람들에게 영향을 미치며 치료하지 않으면 빠르게 간경변과 간암으로 진행된다.
경구용 GLP-1, 주사 없이 비만 치료 가능성 보여줘
수요일 JAMA에 발표된 새로운 경구용 GLP-1 수용체 작용제의 긍정적인 2상 결과는 위약군의 2.3%에 비해 36주 동안 평균 15.4%의 체중 감소를 보여주었다. 주사가 아닌 매일 복용하는 알약 형태인 이 약물은 세마글루타이드나 티르제파타이드 같은 주사제를 사용할 수 없거나 사용을 꺼리는 환자들에게 대안을 제시할 수 있다. 참가자의 38%에서 위장관 부작용이 보고되었지만 대부분 경도에서 중등도였다. 3상 시험은 2027년 초에 시작될 예정이다.
CRISPR 유전자 치료, 영유아 대상 새로운 이정표 도달
혁신유전체연구소(Innovative Genomics Institute)의 과학자들은 맞춤형 CRISPR 의학의 이정표를 보고했다: 드문 요소회로 장애인 카바모일 인산 합성효소 I(CPS1) 결핍증을 앓는 영아가 진단 후 6개월 이내에 맞춤 설계된 생체 내 CRISPR 치료를 받았다. 지질 나노입자 주입을 통해 투여된 이 치료법은 영아의 암모니아 제거 약물 필요성을 극적으로 줄였으며 3개월 추적 관찰 후 어떤 부작용도 보이지 않았다.