デルタ肝炎初の治療薬がFDA承認
米食品医薬品局（FDA）は、最も進行性の高いウイルス性肝炎である慢性デルタ肝炎ウイルス（HDV）感染症に特化した初の治療薬を承認。ドイツのバイオテクノロジー企業が開発した1日1回経口投与の侵入阻害薬は、第3相試験で患者の44%でHDV RNAレベルを検出不能に低減。HDVはB型肝炎感染者に発症し、治療しないと急速に肝硬変や肝がんに進行する。
経口GLP-1薬、注射なしで肥満に有望
JAMAに掲載された新しい経口GLP-1受容体作動薬の第2相試験結果では、36週間で平均15.4%の体重減少を達成（プラセボ群は2.3%）。週1回の注射薬セマグルチドやチルゼパチドを使用できない患者に代替手段を提供。消化器系の副作用が参加者の38%で報告されたが、ほとんどが軽度から中等度。第3相試験は2027年初めに開始予定。
CRISPR遺伝子治療、乳児で新たなマイルストーン
革新的ゲノム科学研究所の科学者らは、個別化CRISPR医療のマイルストーンを報告。カルバモイルリン酸合成酵素1欠損症という稀な尿素回路異常症の乳児が、診断から6か月以内にカスタム設計の生体内CRISPR治療を実施。脂質ナノ粒子注入で送達されたこの治療は、アンモニア除去薬の必要性を劇的に低減し、3か月の追跡で有害事象は見られなかった。