Premier traitement contre l’hépatite delta approuvé par la FDA
L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé le premier traitement spécifiquement indiqué pour l’infection chronique par le virus de l’hépatite delta (VHD), la forme la plus agressive d’hépatite virale. Ce médicament, un inhibiteur d’entrée oral pris une fois par jour développé par une entreprise de biotechnologie allemande, a réduit les taux d’ARN du VHD à un niveau indétectable chez 44 % des patients dans un essai de phase 3 publié dans le New England Journal of Medicine. Le VHD touche les personnes déjà infectées par l’hépatite B et évolue rapidement vers la cirrhose et le cancer du foie s’il n’est pas traité.
Un GLP-1 oral prometteur contre l’obésité sans injections
Des résultats positifs de phase 2 pour un nouvel agoniste oral des récepteurs du GLP-1 ont été publiés dans JAMA mercredi, montrant une perte de poids moyenne de 15,4 % sur 36 semaines contre 2,3 % pour le placebo. Ce médicament, pris sous forme de comprimé quotidien plutôt qu’injecté, pourrait offrir une alternative aux patients qui ne veulent ou ne peuvent pas utiliser les thérapies injectables comme le sémaglutide et le tirzépatide. Des effets secondaires gastro-intestinaux ont été signalés chez 38 % des participants, mais étaient pour la plupart légers à modérés. Les essais de phase 3 devraient commencer début 2027.
La thérapie génique CRISPR atteint un nouveau jalon chez les nourrissons
Des scientifiques de l’Innovative Genomics Institute ont fait état d’un jalon dans la médecine CRISPR personnalisée : un nourrisson atteint d’un déficit en carbamoyl phosphate synthétase I (CPS1) — un trouble rare du cycle de l’urée — a reçu une thérapie CRISPR in vivo conçue sur mesure dans les six mois suivant le diagnostic. Le traitement, administré par perfusion de nanoparticules lipidiques, a considérablement réduit le besoin du nourrisson en médicaments piégeant l’ammoniac et n’a montré aucun effet indésirable après trois mois de suivi.