Primer tratamiento para la hepatitis delta obtiene aprobación de la FDA
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. aprobó el primer tratamiento específicamente indicado para la infección crónica por el virus de la hepatitis delta (VHD), la forma más agresiva de hepatitis viral. El fármaco, un inhibidor de entrada oral una vez al día desarrollado por una empresa biotecnológica alemana, redujo los niveles de ARN del VHD a niveles indetectables en el 44% de los pacientes en un ensayo de fase 3 publicado en el New England Journal of Medicine. El VHD afecta a personas ya infectadas con hepatitis B y progresa rápidamente a cirrosis y cáncer de hígado si no se trata.
GLP-1 oral muestra potencial contra la obesidad sin inyecciones
El miércoles se publicaron en JAMA resultados positivos de fase 2 para un nuevo agonista del receptor GLP-1 oral, que mostró una pérdida de peso media del 15,4% durante 36 semanas en comparación con el 2,3% para el placebo. El fármaco, que se toma como una pastilla diaria en lugar de inyectable, podría ofrecer una alternativa para pacientes que no quieren o no pueden usar terapias inyectables como semaglutida y tirzepatida. Se informaron efectos secundarios gastrointestinales en el 38% de los participantes, pero en su mayoría fueron leves o moderados. Se espera que los ensayos de fase 3 comiencen a principios de 2027.
La terapia génica CRISPR alcanza un nuevo hito en bebés
Científicos del Innovative Genomics Institute informaron un hito en la medicina CRISPR personalizada: un bebé con deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa I (CPS1), un trastorno raro del ciclo de la urea, recibió una terapia CRISPR in vivo diseñada a medida dentro de los seis meses posteriores al diagnóstico. El tratamiento, administrado mediante infusión de nanopartículas lipídicas, redujo drásticamente la necesidad del bebé de medicamentos para eliminar el amoníaco y no mostró efectos adversos después de tres meses de seguimiento.