Erste Hepatitis-Delta-Behandlung erhält FDA-Zulassung
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die erste speziell für die chronische Hepatitis-Delta-Virusinfektion (HDV) indizierte Behandlung zugelassen – die aggressivste Form der Virushepatitis. Das Medikament, ein einmal täglich oral einzunehmender Entry-Inhibitor eines deutschen Biotechunternehmens, reduzierte in einer Phase-3-Studie, die im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, bei 44 Prozent der Patienten die HDV-RNA-Werte auf nicht nachweisbare Werte. HDV befällt Menschen, die bereits mit Hepatitis B infiziert sind, und schreitet unbehandelt schnell zu Leberzirrhose und Leberkrebs fort.
Orales GLP-1 zeigt Potenzial bei Adipositas ohne Injektionen
Positive Phase-2-Ergebnisse für einen neuen oralen GLP-1-Rezeptoragonisten wurden am Mittwoch im JAMA veröffentlicht und zeigten einen durchschnittlichen Gewichtsverlust von 15,4 Prozent über 36 Wochen im Vergleich zu 2,3 Prozent unter Placebo. Das als tägliche Tablette und nicht als Injektion eingenommene Medikament könnte eine Alternative für Patienten darstellen, die injizierbare Therapien wie Semaglutid und Tirzepatid nicht nutzen können oder wollen. Gastrointestinale Nebenwirkungen traten bei 38 Prozent der Teilnehmer auf, waren aber meist leicht bis mittelschwer. Phase-3-Studien sollen Anfang 2027 beginnen.
CRISPR-Gentherapie erreicht neuen Meilenstein bei Säuglingen
Wissenschaftler am Innovative Genomics Institute berichteten von einem Meilenstein in der personalisierten CRISPR-Medizin: Ein Säugling mit Carbamoylphosphat-Synthetase-I-Mangel (CPS1) – einer seltenen Harnstoffzyklusstörung – erhielt innerhalb von sechs Monaten nach der Diagnose eine maßgeschneiderte In-vivo-CRISPR-Therapie. Die Behandlung, die mittels einer Lipid-Nanopartikel-Infusion verabreicht wurde, reduzierte den Bedarf des Säuglings an Ammoniak-fangenden Medikamenten drastisch und zeigte nach drei Monaten Nachbeobachtung keine Nebenwirkungen.