CRISPR tedavisi artık küçük çocuklar için de mevcut
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Vertex Pharmaceuticals ve CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen CRISPR/Cas9 ile düzenlenmiş kök hücre gen tedavisi Casgevy'nin (exagamglogene autotemcel) onayını, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağımlı beta talasemi hastası 2 yaş ve üzeri hastaları kapsayacak şekilde genişletti. Daha önce 12 yaş ve üzeri hastalar için onaylanmıştı; bu, bu küçük yaş grubu için mevcut olan ilk gen tedavisidir.
Klinik deney sonuçları genişlemeyi destekliyor
FDA, 5 ila 12 yaş arası hastalarda etkinlik ve güvenliği değerlendiren deneylerden elde edilen verileri inceledi. Orak hücre hastalığı için 11 hasta, transfüzyona bağımlı beta talasemi için 15 hasta değerlendirildi. Ürün özellikleri ve mevcut klinik verilere dayanarak, 2 yaşına kadar olan çocuklara tahmin yapılması desteklendi. Vertex, onayın tedaviyi ABD'de yaklaşık 5.500 ek pediatrik hasta için kullanılabilir hale getirebileceğini belirtti.
DSÖ, kanser vakalarının 2050'ye kadar ikiye katlanabileceği uyarısı yaptı
Ayrıca Dünya Sağlık Örgütü, Kanser 2026 Küresel Durum Raporu'nu yayımlayarak, ülkeler acil önlem almazsa yıllık yeni kanser vakalarının 20,6 milyondan 2050'ye kadar yaklaşık 35 milyona çıkacağı uyarısında bulundu. Kanser zaten her gün 26.000'den fazla ölüme neden oluyor ve dünyanın ikinci önde gelen ölüm nedeni. Rapor, yüksek ve düşük gelirli ülkeler arasında kanser sağkalımında keskin eşitsizlikleri vurguluyor.