ยีนบำบัด CRISPR พร้อมใช้ในเด็กวัยเตาะแตะ
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ ขยายการอนุมัติ Casgevy (exagamglogene autotemcel) ซึ่งเป็นยีนบำบัดสเต็มเซลล์ที่แก้ไขด้วย CRISPR/Cas9 ที่พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals และ CRISPR Therapeutics ให้ครอบคลุมผู้ป่วยอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคเคียวเซลล์และธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาการถ่ายเลือด ก่อนหน้านี้อนุมัติสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป นับเป็นยีนบำบัดครั้งแรกสำหรับกลุ่มอายุน้อยกว่านี้
ผลการทดลองทางคลินิกสนับสนุนการขยายอายุ
อย. ทบทวนข้อมูลจากการทดลองที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในผู้ป่วยอายุ 5 ถึง 12 ปี สำหรับโรคเคียวเซลล์ ประเมินผู้ป่วย 11 ราย สำหรับธาลัสซีเมียชนิดพึ่งพาการถ่ายเลือด 15 ราย จากลักษณะของผลิตภัณฑ์และข้อมูลทางคลินิกที่มี การคาดการณ์ถึงเด็กอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไปได้รับการสนับสนุน Vertex ระบุว่าการอนุมัตินี้สามารถทำให้การบำบัดพร้อมใช้กับผู้ป่วยเด็กเพิ่มอีกประมาณ 5,500 รายในสหรัฐฯ
WHO เตือนผู้ป่วยมะเร็งอาจเพิ่มเป็นสองเท่าภายในปี 2593
ในอีกเรื่องหนึ่ง องค์การอนามัยโลกเผยแพร่รายงานสถานการณ์มะเร็งโลกล่าสุดปี 2569 เตือนว่าจำนวนผู้ป่วยมะเร็งรายใหม่ต่อปีคาดว่าจะเพิ่มขึ้นจาก 20.6 ล้านรายเป็นเกือบ 35 ล้านรายภายในปี 2593 เว้นแต่ประเทศต่างๆ ดำเนินการอย่างเร่งด่วน มะเร็งทำให้มีผู้เสียชีวิตมากกว่า 26,000 รายทุกวัน และเป็นสาเหตุการเสียชีวิตอันดับสองของโลก รายงานชี้ให้เห็นถึงความเหลื่อมล้ำอย่างมากในอัตราการรอดชีวิตจากมะเร็งระหว่างประเทศรายได้สูงและรายได้ต่ำ