CRISPR-therapie nu beschikbaar voor peuters
De Amerikaanse Food and Drug Administration breidde de goedkeuring uit voor Casgevy (exagamglogene autotemcel), de CRISPR/Cas9-bewerkte stamcelgentherapie ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics, naar patiënten van 2 jaar en ouder met sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Eerder goedgekeurd voor patiënten van 12 jaar en ouder, is dit de eerste gentherapie die beschikbaar is voor deze jongere leeftijdsgroep.
Klinische onderzoeksresultaten ondersteunen uitbreiding
De FDA beoordeelde gegevens van onderzoeken naar werkzaamheid en veiligheid bij patiënten van 5 tot 12 jaar. Voor sikkelcelziekte werden 11 patiënten geëvalueerd; voor transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie 15 patiënten. Op basis van de productkenmerken en beschikbare klinische gegevens werd extrapolatie naar kinderen vanaf 2 jaar ondersteund. Vertex merkte op dat de goedkeuring de therapie beschikbaar zou kunnen maken voor ongeveer 5.500 extra pediatrische patiënten in de Verenigde Staten.
WHO waarschuwt dat aantal kankergevallen in 2050 kan verdubbelen
Los daarvan publiceerde de Wereldgezondheidsorganisatie haar Global Status Report on Cancer 2026, waarin wordt gewaarschuwd dat het jaarlijks aantal nieuwe kankergevallen naar verwachting zal stijgen van 20,6 miljoen naar bijna 35 miljoen in 2050, tenzij landen dringend actie ondernemen. Kanker veroorzaakt al meer dan 26.000 sterfgevallen per dag en is de op een na belangrijkste doodsoorzaak ter wereld. Het rapport benadrukt grote ongelijkheden in overlevingskansen tussen hoge- en lage-inkomenslanden.