Terapia CRISPR ora disponibile per i bambini piccoli
La Food and Drug Administration statunitense ha ampliato l'approvazione per Casgevy (exagamglogene autotemcel), la terapia genica con cellule staminali modificate con CRISPR/Cas9 sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, includendo pazienti di età pari o superiore a 2 anni affetti da anemia falciforme e beta talassemia trasfusione-dipendente. Precedentemente approvata per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, questa è la prima terapia genica disponibile per questa fascia d'età più giovane.
I risultati delle sperimentazioni cliniche supportano l'espansione
La FDA ha esaminato i dati di studi che valutavano l'efficacia e la sicurezza in pazienti di età compresa tra 5 e 12 anni. Per l'anemia falciforme sono stati valutati 11 pazienti; per la beta talassemia trasfusione-dipendente, 15 pazienti. Sulla base delle caratteristiche del prodotto e dei dati clinici disponibili, è stata sostenuta l'estrapolazione ai bambini di appena 2 anni. Vertex ha notato che l'approvazione potrebbe rendere la terapia disponibile a circa 5.500 pazienti pediatrici aggiuntivi negli Stati Uniti.
L'OMS avverte che i casi di cancro potrebbero raddoppiare entro il 2050
Separatamente, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha pubblicato il Global Status Report on Cancer 2026, avvertendo che i nuovi casi annuali di cancro sono destinati a salire da 20,6 milioni a quasi 35 milioni entro il 2050 se i paesi non intraprendono azioni urgenti. Il cancro causa già più di 26.000 morti ogni giorno ed è la seconda causa di morte nel mondo. Il rapporto evidenzia forti disuguaglianze nella sopravvivenza al cancro tra paesi ad alto e basso reddito.