Thérapie CRISPR désormais accessible aux tout-petits
La Food and Drug Administration des États-Unis a élargi l'approbation de Casgevy (exagamglogene autotemcel), la thérapie génique à cellules souches éditées par CRISPR/Cas9 développée par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, pour inclure les patients âgés de 2 ans et plus atteints de drépanocytose et de bêta-thalassémie transfusion-dépendante. Auparavant approuvé pour les patients de 12 ans et plus, c'est la première thérapie génique disponible pour ce groupe d'âge plus jeune.
Les résultats des essais cliniques soutiennent l'expansion
La FDA a examiné les données d'essais évaluant l'efficacité et la sécurité chez les patients âgés de 5 à 12 ans. Pour la drépanocytose, 11 patients ont été évalués ; pour la bêta-thalassémie transfusion-dépendante, 15 patients. Sur la base des caractéristiques du produit et des données cliniques disponibles, l'extrapolation aux enfants dès l'âge de 2 ans a été soutenue. Vertex a noté que l'approbation pourrait rendre la thérapie disponible pour environ 5 500 patients pédiatriques supplémentaires aux États-Unis.
L'OMS prévient que les cas de cancer pourraient doubler d'ici 2050
Par ailleurs, l'Organisation mondiale de la santé a publié son Rapport mondial sur le cancer 2026, avertissant que les nouveaux cas annuels de cancer devraient passer de 20,6 millions à près de 35 millions d'ici 2050 si les pays ne prennent pas de mesures urgentes. Le cancer cause déjà plus de 26 000 décès chaque jour et est la deuxième cause de décès dans le monde. Le rapport souligne les fortes inégalités de survie au cancer entre les pays à revenu élevé et faible.