CRISPR-Therapie jetzt für Kleinkinder verfügbar
Die US-Arzneimittelbehörde FDA erweiterte die Zulassung für Casgevy (Exagamglogen Autotemcel), die von Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics entwickelte CRISPR/Cas9-edierte Stammzellgentherapie, auf Patienten ab 2 Jahren mit Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Zuvor für Patienten ab 12 Jahren zugelassen, ist dies die erste Gentherapie für diese jüngere Altersgruppe.
Klinische Studienergebnisse stützen Erweiterung
Die FDA prüfte Daten aus Studien zur Bewertung von Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten im Alter von 5 bis 12 Jahren. Für Sichelzellkrankheit wurden 11 Patienten ausgewertet, für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie 15 Patienten. Basierend auf den Produkteigenschaften und verfügbaren klinischen Daten wurde die Extrapolation auf Kinder ab 2 Jahren unterstützt. Vertex gab an, dass die Zulassung die Therapie für rund 5.500 zusätzliche pädiatrische Patienten in den USA verfügbar machen könnte.
WHO warnt vor Verdoppelung der Krebsfälle bis 2050
Separat veröffentlichte die Weltgesundheitsorganisation ihren Globalen Statusbericht zu Krebs 2026 und warnte, dass die jährlichen Neuerkrankungen an Krebs von 20,6 Millionen auf fast 35 Millionen bis 2050 steigen könnten, wenn Länder nicht dringend handeln. Krebs verursacht bereits täglich mehr als 26.000 Todesfälle und ist die zweithäufigste Todesursache weltweit. Der Bericht hebt starke Ungleichheiten bei den Überlebenschancen zwischen einkommensstarken und einkommensschwachen Ländern hervor.