علاج كريسبر متاح الآن للأطفال الصغار
وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على كاسجيفي، علاج الخلايا الجذعية المحررة جينياً باستخدام كريسبر/كاس9 الذي طورته فيرتكس للأدوية وعلاجات كريسبر، ليشمل المرضى من سن سنتين فأكثر المصابين بمرض الخلايا المنجلية وفقر الدم بيتا الثالاسيمي المعتمد على نقل الدم. كان معتمداً سابقاً للمرضى من 12 سنة فأكثر، وهذا يمثل أول علاج جيني متاح لهذه الفئة العمرية الأصغر.
نتائج التجارب السريرية تدعم التوسيع
راجعت إدارة الغذاء والدواء بيانات من تجارب تقيم الفعالية والسلامة في مرضى تتراوح أعمارهم بين 5 و12 سنة. لمرض الخلايا المنجلية، تم تقييم 11 مريضاً؛ لفقر الدم بيتا الثالاسيمي المعتمد على نقل الدم، 15 مريضاً. بناءً على خصائص المنتج والبيانات السريرية المتاحة، تم دعم الاستقراء للأطفال من سن سنتين. أشارت فيرتكس إلى أن الموافقة قد تجعل العلاج متاحاً لحوالي 5500 مريض أطفال إضافي في الولايات المتحدة.
منظمة الصحة العالمية تحذر من تضاعف حالات السرطان بحلول 2050
بشكل منفصل، أصدرت منظمة الصحة العالمية تقريرها العالمي عن حالة السرطان 2026، محذرة من أن حالات السرطان الجديدة السنوية قد ترتفع من 20.6 مليون إلى ما يقرب من 35 مليون بحلول عام 2050 ما لم تتخذ الدول إجراءات عاجلة. يتسبب السرطان بالفعل في أكثر من 26 ألف وفاة يومياً وهو ثاني سبب رئيسي للوفاة في العالم. يسلط التقرير الضوء على تفاوتات صارخة في البقاء على قيد الحياة من السرطان بين البلدان الغنية والفقيرة.