Phương pháp mới nhắm vào tổn thương DNA
Các nhà khoa học tại Đại học King's College London đã phát hiện ra rằng một loại thuốc thử nghiệm có tên KCL-286, ban đầu được phát triển để điều trị tổn thương tủy sống, có thể sửa chữa tổn thương DNA và giảm viêm trong não của chuột mắc bệnh Alzheimer. Không giống như hầu hết các phương pháp điều trị hiện tại nhắm vào mảng bám amyloid hoặc đám rối tau, KCL-286 giải quyết đồng thời nhiều thay đổi sinh học sớm – bao gồm tổn thương DNA và viêm thần kinh, cả hai đều xuất hiện trong giai đoạn đầu của bệnh.
Thuốc hoạt động bằng cách kích hoạt thụ thể axit retinoic beta (RARβ), kích hoạt một con đường giúp sửa chữa DNA bị tổn thương trong tế bào thần kinh. Các tác giả nghiên cứu mô tả cơ chế này giống như 'sửa các ổ gà trên đường – một khi sự cố được khắc phục, giao thông bình thường có thể lưu thông trở lại và hệ thống ổn định.'
Đã vượt qua rào cản an toàn đầu tiên
KCL-286 đã hoàn thành các thử nghiệm an toàn Giai đoạn 1 cho tổn thương tủy sống, có nghĩa là nó có thể nhanh chóng bước vào các thử nghiệm lâm sàng Alzheimer nhanh hơn so với một hợp chất hoàn toàn mới. Các nhà nghiên cứu cho biết thuốc đã làm giảm viêm thần kinh và hoạt động miễn dịch bất thường trong não ở các mô hình chuột – những quá trình được cho là thúc đẩy sự tiến triển của Alzheimer.
Ý nghĩa rộng hơn
Bệnh Alzheimer ảnh hưởng đến hơn 55 triệu người trên toàn thế giới và các phương pháp điều trị hiện tại chỉ mang lại sự giảm nhẹ triệu chứng khiêm tốn. Cách tiếp cận của KCL-286 đại diện cho một sự chuyển hướng sang nhắm vào các cơ chế sinh học gốc rễ của bệnh thay vì các tập hợp protein hạ nguồn. Nếu các thử nghiệm trên người xác nhận phát hiện trên chuột, nó có thể mở ra một lớp liệu pháp Alzheimer hoàn toàn mới.