Новый подход нацелен на повреждение ДНК
Ученые из Королевского колледжа Лондона обнаружили, что экспериментальный препарат KCL-286, первоначально разработанный для лечения травм спинного мозга, восстанавливает повреждения ДНК и уменьшает воспаление в мозге мышей с болезнью Альцгеймера. В отличие от большинства современных методов лечения, нацеленных на амилоидные бляшки или тау-клубки, KCL-286 одновременно воздействует на несколько ранних биологических изменений, включая повреждение ДНК и нейровоспаление, которые появляются на самых ранних стадиях заболевания.
Препарат действует путем активации рецептора ретиноевой кислоты бета (RARβ), который запускает путь, помогающий восстанавливать поврежденную ДНК в нейронах. Авторы исследования описали механизм как «ремонт выбоин на дороге — как только повреждение устранено, нормальный трафик может возобновиться, и система успокаивается».
Уже прошел первый этап проверки безопасности
KCL-286 уже завершил испытания безопасности фазы 1 для травм спинного мозга, что означает, что он может быстрее перейти к клиническим испытаниям болезни Альцгеймера, чем совершенно новое соединение. Исследователи заявили, что препарат уменьшил нейрональное воспаление и аномальную активность иммунных клеток мозга в моделях мышей — процессы, которые, как считается, движут прогрессирование болезни Альцгеймера.
Более широкие последствия
Болезнь Альцгеймера поражает более 55 миллионов человек во всем мире, а современные методы лечения дают лишь скромное облегчение симптомов. Подход KCL-286 представляет собой сдвиг в сторону нацеливания на коренные биологические механизмы заболевания, а не на его нисходящие белковые агрегаты. Если испытания на людях подтвердят результаты на мышах, это может открыть совершенно новый класс терапии болезни Альцгеймера.