ABD Gıda ve İlaç Dairesi, geç evre bir denemede hayatta kalma süresini yaklaşık iki katına çıkaran ileri evre pankreas kanseri için günde bir kez alınan Rasonque hapını onayladı. Kimyasal olarak daraxonrasib olarak bilinen ve Revolution Medicines tarafından üretilen ilaç, hastalık için bu türünün ilk hedefli tedavisi olarak onay aldı.
Uzun süredir ele geçirilemeyen bir proteini hedefleyen hap
Pankreas kanseri tümörleri, vakaların yüzde 90'ından fazlasında RAS adlı bir gende mutasyon taşır. On yıllardır ilaç şirketleri, tümör büyümesini besleyen mutasyona uğramış RAS proteinini bloke edemedi. Daraxonrasib, bir zamanlar yapılması imkansız olduğu düşünülen bir ilaç sınıfı olan bu hedefe doğrudan saldıran bir RAS inhibitörüdür.
Onayı kazandıran deneme
Daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas adenokarsinomu olan 500 yetişkini içeren randomize bir denemede, daraxonrasib alan hastalar standart kemoterapi alanlara kıyasla medyan 13,2 ay yaşarken, bu süre 6,7 ay oldu. Onay, en az bir önceki tedaviye yanıt vermeyen veya çoklu ilaç kemoterapisi alamayan hastaları kapsıyor.
Doktorlar sonucu, az seçeneği olan bir hastalık için bir dönüm noktası olarak tanımladı. Pankreas kanseri, Amerika Birleşik Devletleri'nde üçüncü önde gelen kanser ölüm nedenidir ve tüm büyük kanserlerin en ölümcülüdür; çoğu hasta hastalık yayıldıktan sonra teşhis edilir.
Hastaların bilmesi gerekenler
Rasonque günde bir kez alınan bir tablettir. Şirket, bir aylık tedarikin yaklaşık 39.800 dolara mal olacağını ve hasta yardım programları sunmayı planladığını söylüyor. Araştırmacılar, onayın RAS inhibitörlerini diğer tedavilerle eşleştiren kombinasyon tedavilerinin önünü açtığını ve bu kombinasyonları hastalığın daha erken evrelerinde test etmek için denemelerin zaten devam ettiğini söylüyor.
Onay ayrıca, biyobelirteç odaklı bir terapinin metastatik pankreas kanserinde ilk kez genel sağkalım yararı gösterdiğini işaret ediyor, FDA'ya göre. Araştırmacılar, deneme sonuçlarının ilacın tedavinin daha iyi bir şansı olduğu daha erken evre hastalığı olan hastalarda test edilmesini desteklediğini söylüyor. Birkaç kombinasyon çalışması şimdiden hasta kaydediyor.