FOP nedir
Fibrodysplasia ossificans progressiva veya FOP, dünyadaki en nadir hastalıklardan biridir. Milyonda yaklaşık bir kişiyi etkiler. FOP hastalarında vücut, kaslar, tendonlar ve bağlar gibi kemiğin olmaması gereken yerlerde kemik üretir. Zamanla bu fazla kemik eklemleri kilitler ve kişiyi hareket edemez hale getirebilir.
Hastalık genellikle çocuklukta ortaya çıkar. Genellikle yaralanma veya hastalıkla tetiklenen alevlenmeler şişlik ve ağrıya neden olur ve yeni kemik oluşumuna yol açar. Tedavisi yoktur.
Pasatru nasıl çalışır
FDA Çarşamba günü Pasatru'yu (garetosmab-grts) yetişkinlerde FOP'ta yeni kemik lezyonlarının ve hastalık alevlenmelerinin oluşumunu azaltmak için onayladı. Regeneron tarafından üretiliyor.
Pasatru tamamen insan monoklonal antikorudur. Regeneron bilim insanlarının anormal kemik büyümesini yönlendirmede merkezi bir rol oynadığını keşfettiği bir protein olan aktivin A'ya bağlanır ve onu nötralize eder. İlaç ayda bir 60 dakikalık intravenöz infüzyon olarak verilir. Önerilen başlangıç dozu vücut ağırlığının kilogramı başına 10 mg'dır ve hasta tolere edemezse 3 mg/kg'a düşürülebilir.
Denemeler ne gösterdi
Faz 3 OPTIMA denemesinde, aylık Pasatru infüzyonu alan yetişkinler, plasebo alanlara kıyasla yeni heterotopik ossifikasyon lezyonlarında yüzde 94'e varan azalma gösterdi. Yaygın yan etkiler arasında burun kanaması, apse, akne, artan saç büyümesi, ağız ülseri ve kızarıklık vardı.
Pasatru, FOP için onaylanan ikinci ilaçtır. İlki olan palovarotene (Sohonos) 2023'te yetişkinler ve çocuklar için onaylandı. Regeneron, OPTIMA-2 adlı yeni bir denemenin Pasatru'yu çocuklarda ve ergenlerde test edeceğini söyledi.