Primeiro tratamento para hepatite delta recebe aprovação do FDA
A Food and Drug Administration dos EUA aprovou o primeiro tratamento especificamente indicado para infecção crônica pelo vírus da hepatite delta (HDV), a forma mais agressiva de hepatite viral. O medicamento, um inibidor de entrada oral uma vez ao dia desenvolvido por uma empresa de biotecnologia alemã, reduziu os níveis de RNA do HDV a níveis indetectáveis em 44% dos pacientes em um teste de Fase 3 publicado no New England Journal of Medicine. O HDV afeta pessoas já infectadas com hepatite B e progride rapidamente para cirrose e câncer de fígado se não for tratado.
GLP-1 oral mostra potencial para obesidade sem injeções
Resultados positivos de Fase 2 para um novo agonista do receptor GLP-1 oral foram publicados no JAMA na quarta-feira, mostrando perda de peso média de 15,4% em 36 semanas, em comparação com 2,3% para placebo. O medicamento, tomado como comprimido diário em vez de injetável, pode oferecer uma alternativa para pacientes que não querem ou não podem usar terapias injetáveis como semaglutida e tirzepatida. Efeitos colaterais gastrointestinais foram relatados em 38% dos participantes, mas foram principalmente leves a moderados.
Terapia genética CRISPR atinge novo marco em bebês
Cientistas do Innovative Genomics Institute relataram um marco na medicina CRISPR personalizada: um bebê com deficiência de carbamoil fosfato sintetase I (CPS1) — um distúrbio raro do ciclo da ureia — recebeu uma terapia CRISPR in vivo personalizada dentro de seis meses do diagnóstico. O tratamento, administrado por infusão de nanopartículas lipídicas, reduziu dramaticamente a necessidade de medicação sequestradora de amônia do bebê e não mostrou efeitos adversos após três meses de acompanhamento.