Terapia CRISPR agora disponível para crianças pequenas
A Food and Drug Administration dos EUA expandiu a aprovação do Casgevy (exagamglogene autotemcel), a terapia genética de células-tronco editadas por CRISPR/Cas9 desenvolvida pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, para incluir pacientes a partir de 2 anos com doença falciforme e beta-talassemia transfusão-dependente. Anteriormente aprovado para pacientes a partir de 12 anos, esta é a primeira terapia genética disponível para esse grupo etário mais jovem.
Resultados de ensaios clínicos apoiam expansão
A FDA revisou dados de ensaios avaliando eficácia e segurança em pacientes de 5 a 12 anos. Para doença falciforme, 11 pacientes foram avaliados; para beta-talassemia transfusão-dependente, 15 pacientes. Com base nas características do produto e nos dados clínicos disponíveis, a extrapolação para crianças a partir de 2 anos foi apoiada. A Vertex observou que a aprovação pode tornar a terapia disponível para aproximadamente 5.500 pacientes pediátricos adicionais nos Estados Unidos.
OMS alerta que casos de câncer podem dobrar até 2050
Separadamente, a Organização Mundial da Saúde lançou seu Relatório Global sobre Câncer 2026, alertando que novos casos anuais de câncer devem subir de 20,6 milhões para quase 35 milhões até 2050, a menos que os países tomem medidas urgentes. O câncer já causa mais de 26.000 mortes por dia e é a segunda principal causa de morte no mundo. O relatório destaca desigualdades gritantes na sobrevivência ao câncer entre países de alta e baixa renda.