O que é FOP
A fibrodisplasia ossificante progressiva, ou FOP, é uma das doenças mais raras do mundo. Afeta cerca de uma em um milhão de pessoas. Em pacientes com FOP, o corpo cresce osso em lugares onde não deveria existir, como músculos, tendões e ligamentos. Com o tempo, esse osso extra trava as articulações e pode deixar a pessoa incapaz de se mover.
A doença geralmente aparece na infância. Surtos, muitas vezes desencadeados por lesão ou doença, causam inchaço e dor e levam à formação de novo osso. Não há cura.
Como o Pasatru funciona
A FDA aprovou Pasatru (garetosmab-grts) na quarta-feira para reduzir a formação de novas lesões ósseas e surtos da doença em adultos com FOP. É fabricado pela Regeneron.
Pasatru é um anticorpo monoclonal totalmente humano. Ele se liga e neutraliza a activina A, uma proteína que cientistas da Regeneron descobriram desempenhar papel central na condução do crescimento ósseo anormal. O medicamento é administrado por infusão intravenosa de 60 minutos uma vez por mês. A dose inicial recomendada é de 10 mg por quilograma de peso corporal, que pode ser reduzida para 3 mg/kg se o paciente não tolerar.
O que os testes mostraram
No estudo de fase 3 OPTIMA, adultos que receberam infusões mensais de Pasatru mostraram até 94% de redução em novas lesões de ossificação heterotópica em comparação com placebo. Efeitos colaterais comuns incluíram sangramentos nasais, abscessos, acne, aumento de pelos, úlceras na boca e erupções cutâneas.
Pasatru é o segundo medicamento aprovado para FOP. O primeiro, palovaroteno (Sohonos), foi aprovado em 2023 para adultos e crianças. A Regeneron disse que um novo estudo, chamado OPTIMA-2, testará Pasatru em crianças e adolescentes.