Pierwsze leczenie zapalenia wątroby typu delta zatwierdzone przez FDA
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy lek przeznaczony specjalnie do leczenia przewlekłego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu delta (HDV), najbardziej agresywnej postaci wirusowego zapalenia wątroby. Lek, przyjmowany raz dziennie doustny inhibitor wnikania opracowany przez niemiecką firmę biotechnologiczną, zmniejszył poziom RNA HDV do niewykrywalnego u 44% pacjentów w badaniu III fazy opublikowanym w New England Journal of Medicine. HDV dotyka osoby już zakażone wirusem zapalenia wątroby typu B i szybko postępuje do marskości i raka wątroby, jeśli nie jest leczone.
Doustny GLP-1 obiecuje walkę z otyłością bez zastrzyków
Pozytywne wyniki II fazy nowego doustnego agonisty receptora GLP-1 zostały opublikowane w JAMA w środę, wykazując średnią utratę masy ciała o 15,4% w ciągu 36 tygodni w porównaniu z 2,3% dla placebo. Lek przyjmowany w postaci codziennej tabletki, a nie zastrzyku, może stanowić alternatywę dla pacjentów niechętnych lub niezdolnych do stosowania terapii iniekcyjnych, takich jak semaglutyd i tyrzepatyd. Działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego zgłoszono u 38% uczestników, ale były one głównie łagodne do umiarkowanych. Badania III fazy mają się rozpocząć na początku 2027 roku.
Terapia genowa CRISPR osiąga nowy kamień milowy u niemowląt
Naukowcy z Innovative Genomics Institute donieśli o kamieniu milowym w spersonalizowanej medycynie CRISPR: niemowlę z niedoborem karbamoilofosforanowej syntazy I (CPS1) – rzadkim zaburzeniem cyklu mocznikowego – otrzymało niestandardową terapię CRISPR in vivo w ciągu sześciu miesięcy od diagnozy. Leczenie podane w postaci infuzji nanocząstek lipidowych radykalnie zmniejszyło potrzebę stosowania leków wiążących amoniak u niemowlęcia i nie wykazało żadnych działań niepożądanych po trzech miesiącach obserwacji.