Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Rasonque, pigułkę przyjmowaną raz dziennie na zaawansowanego raka trzustki, która w badaniu późnej fazy mniej więcej podwoiła przeżycie. Lek, znany chemicznie jako daraxonrasib i produkowany przez Revolution Medicines, jest pierwszym tego typu lekiem celowanym zatwierdzonym w tej chorobie.
Pigułka atakująca długo nieuchwytne białko
Guzy raka trzustki mają mutacje w genie RAS w ponad 90 procentach przypadków. Przez dziesięciolecia producenci leków nie potrafili zablokować zmutowanego białka RAS, które napędza wzrost guza. Daraxonrasib jest inhibitorem RAS, który w końcu bezpośrednio atakuje ten cel, klasą leków uważaną niegdyś za niemożliwą do stworzenia.
Badanie, które przyniosło zatwierdzenie
W randomizowanym badaniu z udziałem 500 dorosłych z wcześniej leczonym przerzutowym gruczolakorakiem trzustki pacjenci przyjmujący daraxonrasib żyli średnio 13,2 miesiąca w porównaniu z 6,7 miesiąca u osób otrzymujących standardową chemioterapię. Zatwierdzenie obejmuje pacjentów, którzy nie reagują już na co najmniej jedną wcześniejszą terapię lub nie mogą przyjmować chemioterapii wielolekowej.
Lekarze opisali wynik jako punkt zwrotny dla choroby z niewieloma opcjami. Rak trzustki jest trzecią najczęstszą przyczyną zgonów z powodu raka w Stanach Zjednoczonych i najbardziej śmiertelnym ze wszystkich głównych nowotworów, a większość pacjentów jest diagnozowana po rozprzestrzenieniu się choroby.
Co pacjenci powinni wiedzieć
Rasonque to tabletka przyjmowana raz dziennie. Firma podała, że miesięczny zapas będzie kosztować około 39 800 dolarów i planuje programy pomocy pacjentom. Naukowcy twierdzą, że zatwierdzenie otwiera drzwi do terapii skojarzonych łączących inhibitory RAS z innymi terapiami, a badania nad takimi kombinacjami we wcześniejszych stadiach choroby już trwają.
Zatwierdzenie oznacza również pierwszy przypadek, w którym terapia oparta na biomarkerach wykazała korzyść w zakresie całkowitego przeżycia w przerzutowym raku trzustki, według FDA. Naukowcy twierdzą, że wyniki badań przemawiają za testowaniem leku u pacjentów z wcześniejszym stadium choroby, gdzie leczenie ma większe szanse powodzenia. Trwają już badania kilku terapii skojarzonych.