Terapia CRISPR dostępna dla małych dzieci
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków rozszerzyła zatwierdzenie Casgevy, terapii genowej edytowanej CRISPR/Cas9, na pacjentów od 2. roku życia z anemią sierpowatą i talasemią beta zależną od transfuzji. Wcześniej zatwierdzona dla pacjentów od 12. roku życia, jest to pierwsza terapia genowa dostępna dla tej młodszej grupy wiekowej.
Wyniki badań klinicznych potwierdzają rozszerzenie
FDA przeanalizowała dane z badań oceniających skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów w wieku 5-12 lat. W przypadku anemii sierpowatej oceniono 11 pacjentów; w przypadku talasemii beta zależnej od transfuzji – 15 pacjentów. Na podstawie charakterystyki produktu i dostępnych danych klinicznych możliwa była ekstrapolacja na dzieci od 2. roku życia. Vertex poinformował, że zatwierdzenie może udostępnić terapię około 5500 dodatkowym pacjentom pediatrycznym w USA.
WHO ostrzega przed podwojeniem liczby zachorowań na raka do 2050 roku
Osobno Światowa Organizacja Zdrowia opublikowała Globalny Raport o Raku 2026, ostrzegając, że roczne nowe przypadki mogą wzrosnąć z 20,6 mln do prawie 35 mln do 2050 roku. Rak powoduje już ponad 26 000 zgonów dziennie i jest drugą najczęstszą przyczyną zgonów na świecie.