Czym jest FOP
Fibrodysplazja kostniejąca postępująca, czyli FOP, jest jedną z najrzadszych chorób na świecie. Dotyka około jednej osoby na milion. U pacjentów z FOP organizm wytwarza kość w miejscach, gdzie kość nie powinna istnieć, takich jak mięśnie, ścięgna i więzadła. Z czasem ta dodatkowa kość blokuje stawy i może sprawić, że osoba nie będzie mogła się poruszać.
Choroba zwykle pojawia się w dzieciństwie. Zaostrzenia, często wywołane urazem lub chorobą, powodują obrzęk i ból oraz prowadzą do tworzenia nowej kości. Nie ma lekarstwa.
Jak działa Pasatru
FDA zatwierdziła lek Pasatru (garetosmab-grts) w środę w celu zmniejszenia tworzenia nowych zmian kostnych i zaostrzeń choroby u dorosłych z FOP. Producentem jest Regeneron.
Pasatru jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym. Wiąże się i neutralizuje aktywinę A, białko, które naukowcy z Regeneron odkryli, że odgrywa kluczową rolę w napędzaniu nieprawidłowego wzrostu kości. Lek podawany jest w formie wlewu dożylnego trwającego 60 minut raz w miesiącu. Zalecana dawka początkowa wynosi 10 mg na kilogram masy ciała, którą można zmniejszyć do 3 mg/kg, jeśli pacjent jej nie toleruje.
Co wykazały badania
W badaniu III fazy OPTIMA dorośli otrzymujący comiesięczne wlewy Pasatru wykazali do 94 procent redukcji nowych zmian kostnych w porównaniu z placebo. Częste działania niepożądane obejmowały krwawienia z nosa, ropnie, trądzik, zwiększony wzrost włosów, owrzodzenia jamy ustnej i wysypki.
Pasatru jest drugim lekiem zatwierdzonym na FOP. Pierwszy, palowaroten (Sohonos), został zatwierdzony w 2023 roku dla dorosłych i dzieci. Regeneron poinformował, że nowe badanie, nazwane OPTIMA-2, przetestuje Pasatru u dzieci i młodzieży.