Przełomowe leczenie
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Oveporexton, sprzedawany pod marką Orzeyful, 5 sierpnia. Tabletka jest przeznaczona dla dorosłych z narkolepsją typu 1, przewlekłą chorobą neurologiczną. Jest to pierwszy agonista receptora oreksyny typu 2, który trafił na rynek amerykański, i pierwszy lek zatwierdzony do leczenia pełnego zakresu objawów narkolepsji typu 1.
Narkolepsja typu 1 jest spowodowana utratą oreksyny, substancji chemicznej w mózgu, która pomaga kontrolować czuwanie i sen. Starsze leki leczą poszczególne objawy, takie jak nadmierna senność w ciągu dnia czy katapleksja – nagłe osłabienie mięśni – ale nie rozwiązują przyczyny. Oveporexton przywraca bezpośrednio sygnalizację oreksyny.
Co wykazały badania
Zatwierdzenie opiera się na dwóch globalnych badaniach III fazy o nazwach FirstLight i RadiantLight. Oba objęły dorosłych z narkolepsją typu 1. Badania wykazały istotne statystycznie poprawy w zakresie nadmiernej senności w ciągu dnia, częstotliwości katapleksji i jakości życia związanej ze zdrowiem, według Takedy.
FDA przyznała lekowi priorytetowy przegląd i oznaczenie terapii przełomowej, co odzwierciedla niezaspokojoną potrzebę w tej grupie pacjentów. Agencja przyjęła wniosek Takedy w lutym 2026 r.
Co to oznacza dla pacjentów
„Zbyt długo osoby z narkolepsją typu 1 musiały radzić sobie ze złożoną, trwającą całe życie chorobą neuropsychiatryczną za pomocą leków, które leczą tylko jej fragmenty" – powiedziała Tiffany R. Farchione, dyrektor Wydziału Psychiatrii w Centrum Oceny i Badania Leków FDA. „Ten nowy lek jest pierwszym lekiem, który wpływa na podstawową biologię choroby, lecząc narkolepsję typu 1 jako całość".
Takeda planuje jak najszybciej udostępnić lek dorosłym z narkolepsją typu 1. Julie Kim, prezes i dyrektor generalna firmy, nazwała zatwierdzenie „nowym rozdziałem" dla społeczności chorych na narkolepsję typu 1 i powiedziała, że nowa klasa leków może na nowo zdefiniować sposób leczenia tej choroby.