Eerste hepatitis delta-behandeling krijgt FDA-goedkeuring
De Amerikaanse Food and Drug Administration keurde de eerste behandeling goed die specifiek is geïndiceerd voor chronische hepatitis delta-virusinfectie, de meest agressieve vorm van virale hepatitis. Het medicijn, een eenmaal daagse orale entry-remmer ontwikkeld door een Duits biotechbedrijf, verlaagde HDV-RNA-niveaus tot niet-detecteerbaar bij 44% van de patiënten in een fase 3-studie gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. HDV treft mensen die al besmet zijn met hepatitis B en vordert snel naar cirrose en leverkanker indien onbehandeld.
Orale GLP-1 toont veelbelovend voor obesitas zonder injecties
Positieve fase 2-resultaten voor een nieuwe orale GLP-1-receptoragonist werden woensdag gepubliceerd in JAMA, met een gemiddeld gewichtsverlies van 15,4% over 36 weken vergeleken met 2,3% voor placebo. Het medicijn, dat als dagelijkse pil wordt ingenomen in plaats van geïnjecteerd, kan een alternatief bieden voor patiënten die geen injecteerbare therapieën zoals semaglutide en tirzepatide willen of kunnen gebruiken. Gastro-intestinale bijwerkingen werden gemeld bij 38% van de deelnemers, maar waren meestal mild tot matig. Fase 3-onderzoeken worden begin 2027 verwacht.
CRISPR-genetherapie bereikt nieuwe mijlpaal bij zuigelingen
Wetenschappers van het Innovative Genomics Institute rapporteerden een mijlpaal in gepersonaliseerde CRISPR-geneeskunde: een zuigeling met carbamoylfosfaatsynthetase I-deficiëntie – een zeldzame ureumcyclusstoornis – ontving binnen zes maanden na diagnose een op maat gemaakte in vivo CRISPR-therapie. De behandeling, toegediend via lipide-nanodeeltjesinfusie, verminderde dramatisch de behoefte van de zuigeling aan ammoniakopvangmedicatie en vertoonde na drie maanden follow-up geen nadelige effecten.