De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Rasonque goedgekeurd, een eenmaal daagse pil voor gevorderde alvleesklierkanker die de overleving in een laat stadium onderzoek ongeveer verdubbelde. Het medicijn, chemisch bekend als daraxonrasib en gemaakt door Revolution Medicines, is de eerste gerichte therapie in zijn soort die voor de ziekte is goedgekeurd.
Een pil die een lang ongrijpbaar eiwit aanpakt
Alvleeskliertumoren dragen in meer dan 90 procent van de gevallen mutaties in een gen genaamd RAS. Tientallen jaren lang slaagden medicijnmakers er niet in het gemuteerde RAS-eiwit te blokkeren, dat tumorgroei aanwakkert. Daraxonrasib is een RAS-remmer die dat doelwit eindelijk direct aanvalt, een klasse medicijnen die ooit onmogelijk werd geacht.
Het onderzoek dat goedkeuring opleverde
In een gerandomiseerd onderzoek met 500 volwassenen met eerder behandeld gemetastaseerd pancreasadenocarcinoom leefden patiënten die daraxonrasib namen mediaan 13,2 maanden, vergeleken met 6,7 maanden voor degenen die standaardchemotherapie kregen. De goedkeuring geldt voor patiënten die niet langer reageren op ten minste één eerdere behandeling of die geen multiagent-chemotherapie kunnen nemen.
Artsen beschreven het resultaat als een keerpunt voor een ziekte met weinig opties. Alvleesklierkanker is de derde belangrijkste oorzaak van kankerdood in de Verenigde Staten en de dodelijkste van alle grote kankers, waarbij de meeste patiënten worden gediagnosticeerd nadat de ziekte zich heeft verspreid.
Wat patiënten moeten weten
Rasonque is een tablet die eenmaal daags wordt ingenomen. Het bedrijf zegt dat een maandvoorraad ongeveer $39.800 zal kosten en het is van plan programma's voor patiëntenondersteuning aan te bieden. Onderzoekers zeggen dat de goedkeuring de deur opent naar combinatiebehandelingen die RAS-remmers combineren met andere therapieën, en er lopen al onderzoeken om die combinaties in eerdere stadia van de ziekte te testen.
De goedkeuring markeert ook de eerste keer dat een biomarker-gedreven therapie een algehele overlevingsvoordeel heeft aangetoond bij gemetastaseerde alvleesklierkanker, volgens de FDA. Onderzoekers zeggen dat de onderzoeksresultaten ondersteunen dat het medicijn wordt getest bij patiënten met een ziekte in een eerder stadium, waar behandeling een betere kans heeft om te werken. Verschillende combinatiestudies zijn al bezig met het inschrijven van patiënten.