Wat is FOP
Fibrodysplasia ossificans progressiva, of FOP, is een van de zeldzaamste ziekten ter wereld. Het treft ongeveer één op de miljoen mensen. Bij patiënten met FOP groeit het lichaam bot op plaatsen waar bot niet zou mogen bestaan, zoals spieren, pezen en ligamenten. Na verloop van tijd vergrendelt dit extra bot gewrichten en kan een persoon immobiel worden.
De ziekte verschijnt meestal in de kindertijd. Opflakkeringen, vaak veroorzaakt door letsel of ziekte, veroorzaken zwelling en pijn en leiden tot nieuwe botvorming. Er is geen genezing.
Hoe Pasatru werkt
De FDA keurde Pasatru (garetosmab-grts) woensdag goed om de vorming van nieuwe botlaesies en ziekte-opflakkeringen bij volwassenen met FOP te verminderen. Het wordt gemaakt door Regeneron.
Pasatru is een volledig humaan monoklonaal antilichaam. Het bindt aan en neutraliseert activine A, een eiwit waarvan Regeneron-wetenschappers ontdekten dat het een centrale rol speelt bij het aansturen van de abnormale botgroei. Het medicijn wordt eenmaal per maand toegediend als een intraveneus infuus van 60 minuten. De aanbevolen startdosis is 10 mg per kilogram lichaamsgewicht, die kan worden verlaagd tot 3 mg/kg als een patiënt het niet verdraagt.
Wat de onderzoeken lieten zien
In de fase 3 OPTIMA-studie vertoonden volwassenen die maandelijkse infusies van Pasatru kregen tot 94 procent vermindering van nieuwe heterotope ossificatielaesies vergeleken met degenen die placebo kregen. Vaak voorkomende bijwerkingen waren neusbloedingen, abcessen, acne, verhoogde haargroei, mondzweren en huiduitslag.
Pasatru is het tweede medicijn dat is goedgekeurd voor FOP. Het eerste, palovaroteen (Sohonos), werd in 2023 goedgekeurd voor volwassenen en kinderen. Regeneron zei dat een nieuwe studie, OPTIMA-2 genaamd, Pasatru bij kinderen en adolescenten zal testen.