米国食品医薬品局（FDA）は、後期試験で生存期間を約2倍に延ばした進行膵臓がんのための1日1回の経口薬Rasonqueを承認した。化学名ダラキソンラシブとして知られ、Revolution Medicines社が製造するこの薬は、この疾患に対して承認された最初の標的治療薬である。
長年とらえどころのなかったタンパク質を標的とする錠剤
膵臓がんの腫瘍は、90%以上の症例でRAS遺伝子に変異を持っている。何十年もの間、製薬会社は腫瘍の増殖を促進する変異RASタンパク質をブロックすることに失敗してきた。ダキソンラシブは、かつて製造不可能と考えられていた薬剤クラスである、その標的を直接攻撃するRAS阻害剤である。
承認を勝ち取った試験
以前に治療を受けた転移性膵管腺がんの成人500人を対象としたランダム化試験で、ダキソンラシブを服用した患者の生存期間の中央値は13.2ヶ月で、標準的な化学療法を受けた患者の6.7ヶ月と比較された。この承認は、少なくとも1つの以前の治療に反応しなくなった患者、または多剤併用化学療法を受けることができない患者を対象としている。
医師らは、この結果を選択肢が少ない疾患にとっての転換点と表現した。膵臓がんは米国でがんによる死亡原因の第3位であり、主要ながんの中で最も致命的で、ほとんどの患者は疾患が広がった後に診断される。
患者が知っておくべきこと
Rasonqueは1日1回服用する錠剤である。同社によると、1ヶ月分の費用は約3万9800ドルで、患者支援プログラムを提供する予定だ。研究者らは、この承認によりRAS阻害剤と他の治療法を組み合わせた併用療法への道が開かれ、疾患の初期段階でこれらの組み合わせをテストする試験がすでに進行中であると述べている。
また、この承認は、転移性膵臓がんにおいてバイオマーカー主導型治療が全生存期間のベネフィットを示した初めてのケースでもあるとFDAは述べている。研究者らは、この試験結果は、治療が成功する可能性が高い初期段階の疾患の患者での薬剤テストを支持すると述べている。いくつかの併用試験がすでに患者を登録している。