Health

FDA、CRISPR遺伝子治療薬Casgevyを鎌状赤血球症の2歳以上の小児に拡大承認

6 views

CRISPR治療薬が幼児にも利用可能に

米食品医薬品局(FDA)は、Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsが開発したCRISPR/Cas9編集幹細胞遺伝子治療薬Casgevy(exagamglogene autotemcel)の承認を拡大し、鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアの2歳以上の患者を対象に含めた。従来は12歳以上に承認されていたが、これはこの年齢層で利用可能な初の遺伝子治療となる。

臨床試験結果が拡大支持

FDAは5歳から12歳の患者を対象とした試験の有効性と安全性データを審査。鎌状赤血球症では11人、輸血依存性βサラセミアでは15人が評価された。製品特性と利用可能な臨床データに基づき、2歳までの小児への外挿が支持された。Vertexはこの承認により、米国で約5500人の小児患者が治療を受けられる可能性があるとしている。

WHO、2050年までにがん患者倍増の警告

別途、世界保健機関(WHO)は2026年版世界がん報告書を発表し、各国が緊急対策を取らなければ年間新規がん患者数が2060万人から2050年までに約3500万人に増加する可能性があると警告。がんは既に毎日2万6000人以上の死因となっており、世界の死因第2位。高所得国と低所得国のがん生存率の著しい格差を報告書は強調している。

Source: Reuters/Healio/WHO