FOPとは
進行性骨化性線維異形成症（FOP）は、世界で最も稀な疾患の一つである。約100万人に1人の割合で発症する。FOP患者では、筋肉、腱、靭帯など、骨が存在すべきでない場所に骨が形成される。時間の経過とともに、この余分な骨が関節を固着させ、動けなくなることがある。
この疾患は通常、小児期に発症する。多くの場合、怪我や病気によって引き起こされる発作は、腫れや痛みを引き起こし、新しい骨の形成につながる。治療法はない。
パサトルの作用機序
FDAは水曜日、成人FOP患者における新たな骨病変の形成と疾患の発作を軽減するためにパサトル（ガレトスマブ-グレツ）を承認した。製造元はリジェネロン社。
パサトルは完全ヒト型モノクローナル抗体である。これは、リジェネロン社の科学者が異常な骨成長を促進する中心的役割を果たすことを発見したタンパク質であるアクチビンAに結合して中和する。この薬は月に1回、60分かけて静脈内投与される。推奨される開始用量は体重1kgあたり10mgで、患者が耐えられない場合は3mg/kgに減量できる。
臨床試験の結果
フェーズ3のOPTIMA試験では、パサトルの月1回投与を受けた成人は、プラセボ投与群と比較して、新たな異所性骨化病変が最大94%減少した。一般的な副作用には、鼻血、膿瘍、にきび、多毛、口内炎、発疹などがあった。
パサトルはFOPに対して承認された2番目の薬剤である。最初の薬剤であるパロバロテン（ソホノス）は2023年に成人と小児に対して承認された。リジェネロン社は、OPTIMA-2と呼ばれる新たな試験で、小児および青年を対象にパサトルを試験すると述べた。