Quindici anni di remissione dopo un singolo trattamento
Un uomo e una donna affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), una rara malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca il midollo spinale e il nervo ottico, sono rimasti in remissione per oltre 15 anni dopo aver ricevuto un singolo trapianto di cellule staminali, hanno riferito i ricercatori su Nature. La malattia può causare cecità, paralisi ed essere potenzialmente fatale.
Come le cellule staminali del donatore resettano il sistema immunitario
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ha utilizzato cellule staminali del donatore prelevate dal sangue di un'altra persona. Prima del trapianto, i pazienti hanno ricevuto i farmaci chemioterapici fludarabina e treosulfan insieme a un anticorpo monoclonale per eliminare le cellule B che producono gli anticorpi dannosi. A differenza dei trapianti autologhi che utilizzano le cellule staminali del paziente stesso, questo approccio con cellule del donatore ha fornito un sistema immunitario completamente nuovo, eliminando il meccanismo autoimmune sottostante.
Implicazioni per il trattamento autoimmune
Il co-autore Massimo Filippi, neurologo all'IRCCS Ospedale San Raffaele, ha definito questo il primo utilizzo di questa terapia per NMOSD. Sebbene i trapianti allogenici comportino rischi tra cui la malattia del trapianto contro l'ospite, la durata di 15 anni della remissione suggerisce che l'approccio potrebbe trasformare i paradigmi di trattamento per condizioni autoimmuni gravi, offrendo potenzialmente una cura anziché una gestione della malattia per tutta la vita.