Un nuovo modo per trattare la narcolessia
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Oveporexton, un farmaco di prima classe per la narcolessia. Il trattamento funziona ripristinando la segnalazione dell'orexina nel cervello, il sistema che aiuta a regolare la veglia e il sonno. La maggior parte delle persone con narcolessia ha perso i neuroni che producono orexina.
I trattamenti più vecchi, per lo più stimolanti, mascherano i sintomi dell'eccessiva sonnolenza diurna. Oveporexton prende una strada diversa. Mira alla perdita sottostante della segnalazione dell'orexina, un approccio che i ricercatori hanno perseguito per due decenni.
L'approvazione è una pietra miliare per il campo. La narcolessia colpisce circa tre milioni di persone in tutto il mondo, e molti pazienti dicono che i farmaci esistenti li lasciano stanchi e confusi. Una terapia mirata alla causa principale offre un nuovo tipo di speranza.
Cosa hanno mostrato le sperimentazioni
Negli studi clinici, i pazienti che assumevano il farmaco hanno riportato meno attacchi di sonno diurni e un sonno notturno più stabile. Alcuni hanno anche visto un miglioramento nella cataplessia, la debolezza muscolare improvvisa innescata dalle emozioni che colpisce molte persone con narcolessia. Il farmaco viene assunto una volta al giorno.
L'approvazione è limitata alle persone di età pari o superiore a 50 anni, ha detto la FDA. L'agenzia ha chiesto più dati sui pazienti più giovani prima di ampliare l'etichetta. Gli effetti collaterali comuni includono mal di testa, nausea e cambiamenti nei modelli di sonno.
I ricercatori hanno notato che il farmaco ripristina la segnalazione dell'orexina piuttosto che limitarsi a aumentare la vigilanza. Questa differenza conta, hanno detto, perché tratta il processo patologico stesso. Studi più lunghi mostreranno se l'effetto regge per anni di utilizzo.
Perché questo è importante
La narcolessia può interrompere lavoro, scuola e relazioni, e i pazienti spesso passano attraverso trattamenti con successo limitato. Molti non vengono diagnosticati per anni perché i sintomi vengono scambiati per pigrizia o depressione.
Oveporexton è la prima terapia approvata che ripristina la segnalazione dell'orexina piuttosto che limitarsi a gestire i sintomi. I ricercatori hanno detto che l'approvazione convalida un meccanismo che un giorno potrebbe applicarsi ad altri disturbi del sonno e neurologici.
I medici avvertono che la sicurezza a lungo termine non è ancora nota e il costo del farmaco potrebbe limitare l'accesso. Tuttavia, i gruppi di pazienti hanno accolto con favore la notizia. Per gli adulti più anziani con narcolessia, una pillola una volta al giorno che mira alla causa è un passo che aspettavano da anni.