Primo trattamento per l'epatite delta approvato dalla FDA
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato il primo farmaco specificamente indicato per l'infezione cronica da virus dell'epatite delta (HDV), la forma più aggressiva di epatite virale. Il farmaco, un inibitore orale dell'ingresso una volta al giorno sviluppato da una biotech tedesca, ha ridotto i livelli di RNA dell'HDV a livelli non rilevabili nel 44% dei pazienti in uno studio di Fase 3 pubblicato sul New England Journal of Medicine. L'HDV colpisce persone già infette da epatite B e progredisce rapidamente verso cirrosi e cancro al fegato se non trattato.
Il GLP-1 orale si mostra promettente per l'obesità senza iniezioni
Risultati positivi di Fase 2 per un nuovo agonista del recettore GLP-1 orale sono stati pubblicati su JAMA mercoledì, mostrando una perdita di peso media del 15,4% in 36 settimane contro il 2,3% del placebo. Il farmaco, assunto come pillola quotidiana anziché iniettato, potrebbe offrire un'alternativa per pazienti che non vogliono o non possono usare terapie iniettabili come semaglutide e tirzepatide. Effetti collaterali gastrointestinali sono stati segnalati nel 38% dei partecipanti, ma per lo più lievi o moderati. Gli studi di Fase 3 dovrebbero iniziare all'inizio del 2027.
La terapia genica CRISPR raggiunge un nuovo traguardo nei neonati
Gli scienziati dell'Innovative Genomics Institute hanno riportato un traguardo nella medicina CRISPR personalizzata: un neonato con deficit di carbamoilfosfato sintetasi I (CPS1) — un raro disturbo del ciclo dell'urea — ha ricevuto una terapia CRISPR in vivo su misura entro sei mesi dalla diagnosi. Il trattamento, somministrato tramite infusione di nanoparticelle lipidiche, ha drasticamente ridotto la necessità del bambino di farmaci che legano l'ammoniaca e non ha mostrato effetti avversi dopo tre mesi di follow-up.