La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Rasonque, una pillola da assumere una volta al giorno per il cancro al pancreas avanzato che ha circa raddoppiato la sopravvivenza in uno studio di fase avanzata. Il farmaco, noto chimicamente come daraxonrasib e prodotto da Revolution Medicines, è la prima terapia mirata del suo genere ad ottenere l'approvazione per la malattia.
Una pillola che colpisce una proteina a lungo elusiva
I tumori del pancreas portano mutazioni in un gene chiamato RAS in oltre il 90% dei casi. Per decenni, le case farmaceutiche non sono riuscite a bloccare la proteina RAS mutata, che alimenta la crescita del tumore. Daraxonrasib è un inibitore di RAS che attacca finalmente quel bersaglio direttamente, una classe di farmaci un tempo considerata impossibile da produrre.
Lo studio che ha vinto l'approvazione
In uno studio randomizzato che ha coinvolto 500 adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato, i pazienti che hanno assunto daraxonrasib sono vissuti in media 13,2 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di quelli in chemioterapia standard. L'approvazione copre i pazienti che non rispondono più ad almeno un trattamento precedente o che non possono assumere chemioterapia multiagente.
I medici hanno descritto il risultato come un punto di svolta per una malattia con poche opzioni. Il cancro al pancreas è la terza causa di morte per cancro negli Stati Uniti e il più letale di tutti i principali tumori, con la maggior parte dei pazienti diagnosticati dopo che la malattia si è diffusa.
Cosa devono sapere i pazienti
Rasonque è una compressa assunta una volta al giorno. L'azienda afferma che una fornitura mensile costerà circa 39.800 dollari e prevede di offrire programmi di assistenza ai pazienti. I ricercatori affermano che l'approvazione apre la porta a trattamenti combinati che associano gli inibitori di RAS ad altre terapie, e sono già in corso studi per testare queste combinazioni in fasi più precoci della malattia.
L'approvazione segna anche la prima volta che una terapia guidata da biomarcatori ha mostrato un beneficio di sopravvivenza globale nel cancro al pancreas metastatico, secondo la FDA. I ricercatori affermano che i risultati dello studio supportano il test del farmaco in pazienti con malattia in fase più precoce, dove il trattamento ha maggiori possibilità di funzionare. Diversi studi di combinazione stanno già arruolando pazienti.