Cos'è la FOP
La fibrodisplasia ossificante progressiva, o FOP, è una delle malattie più rare al mondo. Colpisce circa una persona su un milione. Nei pazienti con FOP, il corpo sviluppa osso in luoghi dove non dovrebbe esistere, come muscoli, tendini e legamenti. Con il tempo, questo osso extra blocca le articolazioni e può lasciare una persona incapace di muoversi.
La malattia di solito compare nell'infanzia. Le riacutizzazioni, spesso scatenate da lesioni o malattie, causano gonfiore e dolore e portano alla formazione di nuovo osso. Non esiste una cura.
Come funziona Pasatru
La FDA ha approvato Pasatru (garetosmab-grts) mercoledì per ridurre la formazione di nuove lesioni ossee e le riacutizzazioni della malattia negli adulti con FOP. È prodotto da Regeneron.
Pasatru è un anticorpo monoclonale completamente umano. Si lega e neutralizza l'attivina A, una proteina che gli scienziati di Regeneron hanno scoperto svolgere un ruolo centrale nel guidare la crescita ossea anomala. Il farmaco viene somministrato come infusione endovenosa di 60 minuti una volta al mese. La dose iniziale raccomandata è di 10 mg per kg di peso corporeo, che può essere ridotta a 3 mg/kg se il paziente non la tollera.
Cosa hanno mostrato gli studi
Nello studio di fase 3 OPTIMA, gli adulti che hanno ricevuto infusioni mensili di Pasatru hanno mostrato una riduzione fino al 94% delle nuove lesioni di ossificazione eterotopica rispetto a quelli con placebo. Gli effetti collaterali comuni includevano sangue dal naso, ascessi, acne, aumento della crescita dei peli, ulcere della bocca ed eruzioni cutanee.
Pasatru è il secondo farmaco approvato per la FOP. Il primo, palovarotene (Sohonos), è stato approvato nel 2023 per adulti e bambini. Regeneron ha dichiarato che un nuovo studio, chiamato OPTIMA-2, testerà Pasatru in bambini e adolescenti.