Ce que couvre l'approbation
La Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles pour NEZGLYAL (lériglitazone) comme traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (cALD), une maladie neurodégénérative rare. Il s'agit du premier traitement pharmacologique approuvé pour cette affection dans l'Union européenne.
L'indication couvre les patients masculins atteints de cALD âgés de 2 à 12 ans présentant des lésions cérébrales gadolinium-négatives et un score fonctionnel neurologique de 0 ou 1, ce qui signifie que la maladie est détectée à un stade précoce. L'approbation est valable dans les 27 États membres de l'UE, ainsi qu'en Norvège, en Islande et au Liechtenstein.
Une pilule quotidienne au lieu d'une greffe
La lériglitazone est un agoniste sélectif du PPAR gamma biodisponible par voie orale et pénétrant dans le cerveau, pris une fois par jour. Jusqu'à présent, les options thérapeutiques étaient extrêmement limitées. La greffe de cellules souches hématopoïétiques peut arrêter la progression chez certains patients sélectionnés, mais il s'agit d'une procédure invasive qui ne convient pas ou n'est pas disponible pour tous.
La Commission européenne a fondé sa décision sur les résultats de l'étude de phase 2/3 NEXUS1 et des données supplémentaires issues de programmes d'usage compassionnel.
« Cette approbation reconnaît des années de recherche et de collaboration entre cliniciens et organisations de patients », a déclaré Marc Martinell, directeur général de Minoryx Therapeutics, la société barcelonaise qui a développé le médicament. Il a ajouté que l'entreprise génère davantage de données en vue d'élargir l'indication dans l'adrénoleucodystrophie liée à l'X et d'autres indications rares.
Lancement et remboursement
Minoryx et Neuraxpharm ont signé un accord de licence aux termes duquel Neuraxpharm commercialisera le produit en Europe. Le premier lancement européen est attendu en Allemagne d'ici la fin de l'année, d'autres lancements devant suivre au fur et à mesure de l'achèvement des négociations nationales de remboursement.