Syöpälääkkeiden luokka, joka tunnetaan nimellä KRAS-estäjät, voi kutistaa kivuliaita hermokasvaimia, joita kasvaa tyypin 1 neurofibromatoosia (NF1) sairastavilla ihmisillä, 2. syyskuuta Science Advances -lehdessä julkaistun tutkimuksen mukaan. Cincinnati Children's Hospitalin tutkijat havaitsivat, että hiirillä lääkkeet toimivat vähintään yhtä hyvin kuin MEK-estäjät, jotka on jo hyväksytty taudin hoitoon.
Miksi kasvaimet kasvavat
NF1 on geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen ihmiseen 3 000:sta. Noin puolelle häiriöstä kärsivistä kehittyy pleksiformisia neurofibroomia, ei-syöpäkasvaimia, jotka muodostuvat hermojen ympärille ja voivat aiheuttaa kipua, epämuodostumia ja joissakin tapauksissa muuttua pahanlaatuisiksi. Kasvaimet ilmestyvät, kun Schwannin solut, jotka kietoutuvat hermojen ympärille, menettävät NF1-geenin. Tämä menetys kytkee päälle proteiinin nimeltä KRAS, joka normaalisti toimii kuin hermokasvun kytkin.
Kytkimen estäminen
Syöpäbiologi Nancy Ratnerin johtama tiimi tutki hiiriä, jotka oli muokattu siten, että niiden Schwannin soluista puuttui NF1-geeni, sama malli, jota käytettiin MEK-estäjälääkkeisiin johtaneessa tutkimuksessa. Kun hiiriä hoidettiin KRAS-estäjillä, kasvaimet kutistuivat nopeudella, joka vastasi MEK-lääkkeitä tai ylitti ne. "KRAS on välttämätön pleksiformisen neurofibrooman muodostumiselle ja edustaa kohdennettavaa haavoittuvuutta vakiintuneissa kasvaimissa", kirjoittajat kirjoittivat.
Nopeampi tie potilaille
Löytö on tärkeä, koska KRAS-estäjiä on jo käytössä tai pitkälle kehitetty tiettyjen syöpien hoitoon, mikä voisi nopeuttaa testausta NF1:n osalta. MEK-estäjät, kuten selumetinibi, on hyväksytty lapsille, joilla on leikkaamattomia pleksiformisia neurofibroomia, mutta kaikki potilaat eivät vastaa hoitoon, ja aikuisilla on vähemmän vaihtoehtoja. Tutkijat sanovat, että seuraava askel on testata KRAS-estäjiä, mahdollisesti yhdistettynä MEK-lääkkeisiin, kliinisissä kokeissa NF1-potilaille, joiden kasvaimet jatkavat kasvuaan.